Maladies rares

Sous l’impulsion d’Alexion, la division d’AstraZeneca consacrée aux maladies rares, nous nous engageons à transformer la vie des personnes atteintes de maladies rares et orphelines. En écoutant la voix des patient·e·s et en collaborant avec des spécialistes de la recherche et des personnes qui les accompagnent, nous accélérons le développement de thérapies hautement ciblées afin d’améliorer la santé de la communauté des maladies rares en Suisse.

Les maladies rares en chiffres

~500 000 personnes

vivent en Suisse avec une maladie rare ; environ 75 % d’entre elles sont des enfants1,2

7 000+

maladies rares distinctes sont reconnues dans le monde, ce qui pose des défis diagnostiques complexes1,2

~95 %

des maladies connues ne disposent toujours d’aucune option thérapeutique autorisée1

Notre philosophie

Chaque jour, nous suivons les avancées scientifiques pour transformer la vie des personnes atteintes de maladies rares. En Suisse, notre travail repose sur cinq piliers essentiels :

Pionniers de la science

Faire avancer la prochaine vague de recherche sur les maladies rares pour découvrir des thérapies capables de transformer la prise en charge des maladies associées à d’importants besoins non satisfaits.

Innover pour les patient·e·s

Intégrer les points de vue des patient·es et des personnes qui les accompagnent à chaque étape du développement pour que les thérapies reflètent leurs expériences vécues.

Développer notre présence mondiale

Élargir l’accès aux essais cliniques, à des connaissances spécialisées et à des traitements innovants, en Suisse et dans le monde.

Promouvoir l’équité en santé

Collaborer avec les professionnels de santé et les organisations de patient·es pour accélérer le diagnostic et garantir un accès équitable aux soins.

Des personnes animées par une mission

Réunir des équipes spécialisées déterminées à améliorer durablement la vie des patientes, des patients et de leurs familles, ainsi que les systèmes de santé.

Les maladies rares pour lesquelles nous nous engageons en Suisse

Syndrome hémolytique et urémique atypique (aHUS)

Myasthénie généralisée (gMG)

Hypophosphatasie (HPP)

Déficit en lipase acide lysosomale (LAL-D)

Neurofibromatose de type 1 (NF1)

Trouble du spectre de la neuromyélite optique (NMOSD)

Hémoglobinurie paroxystique nocturne (PNH)

En savoir plus

Notre pipeline pour les maladies rares

Notre pipeline vise à ouvrir de nouvelles perspectives pour les maladies associées à d’importants besoins médicaux non satisfaits. Forts de notre expérience dans la transformation de connaissances sur des mécanismes complexes en thérapies innovantes, nous faisons progresser la recherche de nouvelle génération sur de nouvelles modalités thérapeutiques.

Grâce à des collaborations dans le cadre d’essais cliniques et à une approche fondée sur la science, nous cherchons à développer des traitements susceptibles d’être les premiers et les meilleurs de leur catégorie, afin de transformer la prise en charge des communautés touchées par les maladies rares en Suisse et dans le monde.

Références

1. Rare Disease Action Forum. https://rda-forum.org/rare-diseases/ (consulté en 09/2026).

2. Schweizer Register für seltene Krankheiten (SRSK). https://www.raredisease.ch/ (consulté en 09/2026).

Veeva ID: CH-13774
Date of preparation: October 2026